女生极限通勤每天来回6.5小时,渐冻症新药美国获批,渐冻症也称肌萎缩侧索硬化也叫运动神经元病,后一名称英国常用,法国又叫夏科病,而美国也称卢伽雷病。我国通常将肌萎缩侧索硬化和运动神经元病混用。
美国食品药品管理局批准了由制药公司开发的药物苯丁酸钠和牛磺酸二醇口服固定剂量配方,用于治疗肌萎缩侧索硬化症俗称渐冻症成人患者。该药物是首款在随机,安慰剂对照临床试验中显著延缓渐冻症疾病进展并能延长生存期的治疗药物,也是116年以来美国食品药品管理局批准的第3款渐冻症治疗药物。
渐冻症新药美国获批
这款疗法的获批过程可谓一波三折。今年3月,美国食品药品管理局咨询委员会投票结果,表示临床数据尚不支持这款疗法的有效性。之后,Amylyx公司递交了对临床试验数据的进一步分析以及来自其它临床试验的支持数据,并首次获得加拿大监管机构的批准有条件上市。
今年6月,美国食品药品管理局通知Amylyx制药公司,将审查新药的最后期限延长至9月29日,以便有更多时间审查苯丁酸钠和牛磺酸二醇口服固定剂量配方临床研究数据的额外分析。
美国食品药品管理局外周和中枢神经系统药物咨询委员会赞成Amylyx制药公司在研药物AMX0035的现有研究数据足以支持其用于治疗肌萎缩侧索硬化的上市申请。目前苯丁酸钠和牛磺酸二醇口服固定剂量配方在渐冻症患者中的三期临床试验正在进行中,计划于2023年底或2024年初完成。
据渐冻症协会官网介绍,渐冻症协会曾将渐冻症冰桶挑战筹得的220万美元投资于这种药物的研发,还领导了长达数年的宣传运动,以使这一疗法获得批准,包括在2020年9月向美国食品药品管理局提交了超过5万个签名,呼吁美国食品药品管理局批准该药物。
肌萎缩侧索硬化症是上运动神经元和下运动神经元损伤之后,导致包括球部所谓球部,就是指延髓支配的这部分肌肉,四肢,躯干,胸部腹部的肌肉逐渐无力和萎缩。该病一般进展迅速,半数以上患者确诊后平均生存时间为3-5年,最后多死于呼吸肌无力导致的呼吸衰竭,下一个渐冻症新药可能也会很快到来,期待更多渐冻症创新疗法研发顺利,早日来到患者身边。
要早期诊断肌萎缩侧索硬化,除了神经科临床检查外,还需做肌电图,神经传导速度检测,血清特殊抗体检查,腰穿脑脊液检查,影像学检查,甚至肌肉活检。
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